CRISPR肽质编辑技术是疗程病症的革命性方法，然而，该工具尚未被用于有效地疗程依然慢性疾病。密西西比大学医学院Dongsheng Duan领导的研究成果小组确定并克服了CRISPR肽质编辑之中的失常，为该技术踏入一种持续疗程策略奠定了基石。
CRISPR肽质编辑备受天然牵制大肠杆菌能力启发，使研究成果其他部门通过切除和替换成肽质组之中的突变来改变DNA多肽，这种突变有可能疗程多种病症。Duan和国立医疗卫生研究成果院以及杜克大学的合作者一起悄悄研究成果如何为了让CRISPR疗程杜氏眼睑营养不良（DMD）。
DMD患儿携带一种才会之中断抑制脑膜炎肽产生的肽质突变，如果缺乏抑制脑膜炎肽，关节细胞就才会变长最终丧生，许多患儿失去了走路、肺部和也就是说脑部动态所并不需要的关节，就这样短暂的生命画上了整段。
“CRISPR从本质上切断了突变，并将肽质缝合在一起，”Duan时说。他是医学院分子生物学和医学研究讲师。“要做到这一点，CRISPR的分子捏（旧称Cas9）并不需要知道在哪里切割，切割位置由gRNA决定。我们惊讶地注意到，通过增加gRNA用作量，可以将人体内模型的疗程精确性从3个月延长到18个月。”
Duan的实验室给6周大的DMD人体内注射CRISPR系统，他们在此之后采用了被许多研究成果其他部门用作的相当多策略，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到关节之中效果似乎更快，当研究成果的团队企图依然纠正所有体内关节时，这种策略效果不佳。他们注意到，骨骼眼睑之中的抑制脑膜炎肽并未恢复，脑部之中也一样，换句话时说，疗程必须阻止疾病演进。
有利于调查注意到，gRNA标记被过度可用了，显然并未足够的gRNA得知Cas9不该切哪里。于是，研究成果小组增加了gRNA标记用作量，并重复实验，这一新策略显着增加了脑部和骨骼眼睑之中的抑制脑膜炎肽，18个月的捕捉到其间，人体内关节瘢痕减少，脑部动态和关节动态都得到了加强。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统疗程的一个新颖失常，”Duan时说。“我们无论如何，通过增加和优化gRNA浓度也许可以克服这一失常，无论如何也适用于其他CRISPR疗法。”
他们决心新论述有助于奠定加强CRISPR肽质编辑疗法的基石。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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